Французские ученые впервые использовали генную терапию для лечения двоих детей, страдающих адренолейкодистрофией (АЛД) – наследственным заболеванием с преимущественным поражением белого вещества головного мозга и коры надпочечников, сообщает BBC.
АЛД развивается преимущественно у мальчиков вследствие генетического дефекта на Х-хромосоме (носителями гена являются женщины). При заболевании нарушается выработка мембранного белка пероксисом, что в свою очередь ведет к нарушению метаболизма жирных кислот с очень длинной цепью. В результате происходит накопление токсичных жирных кислот в организме человека, главным образом, в белом веществе головного мозга и коре надпочечников.
При развитии заболевания ребенок в течение нескольких лет постепенно лишается речи, теряет слух, зрение. Также происходит нарушение координации движений, снижение памяти, постепенно развивается слабоумие. В течение нескольких лет такие пациенты оказываются прикованными к постели, после чего наступает летальный исход.
Картина этого заболевания была наглядно показана в фильме «Масло Лоренцо» с участием Ника Нолте и Сюзан Сарандон, основанном на реальных событиях.
В настоящее время единственным действенным методом лечения заболевания является пересадка костного мозга. Однако на практике достаточно сложно найти и отобрать подходящего донора, кроме того, может возникнуть отторжение трансплантата.
Ученые из парижской больницы Сен-Винсент де Поль (Saint Vincent de Paul) испытали новый метод лечения на двоих мальчиках, страдающих АЛД. Исследователи под руководством Патрика Аубурга (Patrick Aubourg) осуществили забор костного мозга и провели коррекцию дефектного гена. Исправленный ген был введен в костный мозг при помощи безвредной разновидности вируса ВИЧ. Этот вирус является единственным известным вектором, который способен доставить ген в ядра неделящихся клеток, в частности, в стволовые клетки. После этого костный мозг был вновь введен в организм каждого из детей.
Контроль, проведенный полгода и год после проведения генной терапии, показал заметное увеличение синтеза недостающего белка, сообщили ученые.
Тем не менее, исследователи пока не дают долговременных прогнозов: пока неизвестно насколько длительным и стойким окажется полученный эффект, и не возникнет ли осложнений, сообщил Аубург. Однако специалисты уже называют новую методику прорывом в лечении АЛД.
Отчет о результатах исследования был представлен на собрании Европейского общества генной и клеточной терапии, прошедшем в Роттердаме.
Здоровье родителей и будущего ребенка. 8 мая - Всемирный день Красного Креста и Красного Полумесяца. Что вы еще не знали о своем здоровье. Россия стоит на пороге эпидемии гриппа. Почитателям мясных блюд, приготовленных на гриле, посвящается…. Здоровье без лекарств. Грибок ногтя.
ERROR:1
Сомов Орест МихайловичСказки о кладах
- Жила я, сынку, как ты уже слышал, в горе и бедности, бродила по миру и питалась подаянием. Хлеб милостынный не горек, но труден; ноги у меня были изъязвлены и почти не служили от многой ходьбы и усталости. Однажды я сделалась нездорова и осталась дома; запасу было у меня дни на три, так я и не боялась, что умру с голоду. Тогда была поздняя осень; в долгий вечер, зажегши лучину, сидела я и чинила ветхое свое лохмотье. Вдруг откуда ни возьмись белая курица с светлыми глазами, ходит у меня по полу и поклохтывает. Я удивилась; у меня не было в заводе ни кур, ни другой какой живности; соседние тоже не могли забрести: им нечем было бы у меня поживиться. Курица обошла трижды кругом по хате и мигом пропала из виду. Мне стало жутко; я перекрестилась, сотворила молитву и думала, что мне так померещилось. Когда же легла спать, мне приснился старичок, низенький, дряхлый и седенький, с длинною, белою бородою и в белой свите. Он мне сказал: "Раба божия! тебе дается счастие в руки, умей его захватить". И с этими словами как не бывал; только легкое облачко, вьючись, понеслось кверху. На другой вечер, и в ту же пору, опять курица трижды прошлась кругом по хате и проклохтала, и также исчезла; я заметила только, что она ушла в передний угол. Ночью тот же старичок явился мне снова и сказал мне: "Раба божия! эй, не упусти своего счастия; будешь на себя плакаться, да поздно. Еще однажды только ему суждено тебе явиться". Я осмелилась и спросила его: "Скажи, мой отец, как же мне добыть это счастье?" - "Возьми палку,- отвечал старик,- и когда оно покажется тебе снова, то помни: на третьем его обходе вкруг хаты ударь по нем, да меть по самому гребню; а после живи да поживай, славь бога и делай добро". Проснувшись утром, я нетерпеливо ждала, чтобы день прошел поскорее, а между тем припоминала и твердила слова старика. Вот наступил и вечер; я взяла в руки палку и глаз не отводила от пола; вдруг выбежала моя курица и поскакала по хате; она была крупнее прежнего и клохтала чаще и громче; высокий гребень на ней светился, а глаза горели, как уголья. Положив на себя крестное знамение, чтобы, какова не мера, не поддаться вражьему искушению, я подняла палку и стерегла курицу на третьем обороте; лишь только она поравнялась со мною, я ударила ее изо всей силы вдоль головы, по самому гребню; курицы не стало, а передо мною рассыпались крупные и мелкие серебряные деньги…
0uqkjdy
Привел к распространению слухов о его плохом здоровье. Нужно ли возвращать шахты государству. Холодная война - мать родная.
Английский “Вест Хэм” красно-белые конкурентом не считают. Израильтян призывают к бойкоту шведских товаров. Счетная палата раскритиковала проект трехлетнего бюджета страны. Борцы с фирмами-однодневками дошли до “Базового элемента”. Почему педагоги не хотят учить детей мигрантов? Жизни пассажиров метро оказались в руках пьяного машиниста. Присяжных попросили не замечать представителей “Яблока”.
Подтвердите, что Вы не бот — выберите человечка с поднятой рукой:
Французские ученые впервые использовали генную терапию для лечения двоих детей, страдающих адренолейкодистрофией (АЛД) – наследственным заболеванием с преимущественным поражением белого вещества головного мозга и коры надпочечников, сообщает BBC.
